Коментари

Генна терапия


Под генна терапия се разбира прехвърляне на генетичен материал с цел предотвратяване или излекуване на всяка болест.

В случай на генетични нарушения, при които генът е дефектен или липсва, генната терапия се състои в прехвърляне на функционалната версия на гена в организма, пренасящ болестта, за да се поправи дефекта. Това е много проста идея, но както ще видим практическата й реализация представя няколко препятствия.

Първа стъпка: генна изолация.

а ген е част от ДНК, която съдържа необходимата информация синтезира протеин, Прехвърлянето на ген означава прехвърляне на определено парче ДНК. Ето защо е необходимо преди всичко да имате „правилното парче“ в ръка.

Известните генетични заболявания са около 5000, всяко от които е причинено от различна генетична промяна. Първата стъпка в генната терапия е идентифицирането на гена, отговорен за заболяването. Впоследствие чрез молекулярно-биологични техники е възможно да се придобие парче ДНК, съдържащо този ген. Тази първа стъпка се нарича генна изолация или клониране.

Всяко заболяване е кандидат за генна терапия, стига генът да бъде изолиран за трансфер. Благодарение на напредъка на молекулярната биология тази първа стъпка е сравнително проста в сравнение с преди няколко години. Възможно е да се изолират множество гени, които причиняват генетични заболявания и ако всяка седмица се откриват други.

Вижте повече за това в клонирането!

In vivo или ex vivo?

Тези условия показват каква е целта на генния трансфер. Процедури за генна терапия in vivo се състоят в прехвърляне на ДНК директно в клетките или тъканите на пациента.
В процедурите екс виво, ДНК се прехвърля първо в клетки, изолирани от организъм, отглеждани преди това в лабораторията. По този начин изолираните клетки са модифицирани и могат да бъдат въведени в пациента. Този метод е индиректен и отнема време, но предлага предимството на по-добрата ефективност на трансфера и възможността за подбор и уголемяване на модифицирани клетки преди повторното въвеждане.

Процедури за трансфер на ДНК in vivo или в екс виво Те имат една и съща цел: генът трябва да бъде пренесен в клетки и след като бъде поставен, трябва да издържи дълго време. По това време генът трябва да произвежда големи количества протеин, за да поправи генетичния дефект. Тези характеристики могат да се обобщят в едно понятие: чуждият ген трябва ефективно да се експресира в организма гостоприемник.

Разбира се, най-простата система инжектирайте ДНК директно в клетките или тъканите на организма, който ще се лекува. На практика тази система е изключително неефективна: голата ДНК почти няма ефект върху клетките. В допълнение, този опит изисква инжектиране в една клетка или клетъчни групи на пациента.
Поради тази причина почти всички съвременни техники за трансфер на генетичен материал включват използването на вектори, за транспортиране на ДНК до клетки-гостоприемници.


Видео: С генна терапия учени могат да излекуват сърповидно-клетъчна анемия (Юли 2021).